Миодистрофия Дюшенна — это опасное генетическое заболевание, которое возникает в результате мутаций в гене DMD, кодирующем белок дистрофин. Оно встречается у одного из примерно 3,6 тысяч человек. Больные рано утрачивают способность ходить и обычно умирают от сердечной или легочной недостаточности до достижения 30 лет.
Ранее ученые уже нашли способ путем генетической терапии воздействовать на диcтрофию Дюшенна, он называется «пропуск экзонов», однако испытания на людях показали его невысокую эффективность. Недавно группа ученых из Великобритании и США под руководством Эрика Олсона использовали CRISPR-систему для реализации той же идеи. Они провели исследования на собаках породы бигль, так как у них встречается такая же мутация, как и у 13 процентов людей, страдающих миодистрофией Дюшенна.
Испытания показали хорошие результаты, но все же ученые , что для оценки эффективности CRISPR-терапии требуются долгосрочные исследования на большем количестве животных.
Фотографии:
